Несколько детей со спинальной мышечной атрофией в ходе клинических исследований получили отечественный аналог препарата «Золгенсма». Об этом рассказал министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко.
«Наша с вами победа, что такие дети сегодня получают такое дорогостоящее лечение», — рассказал Мурашко о ходе клинического исследования. Несколько детей получили первые инъекции препарата, сообщил он.
Что за отечественный препарат. Как уточняет Lenta.ru, речь идет о препарате, разработанном петербургской компанией «Биокад», и ввели его двум пациентам. Препарат ANB-004-1, имеющий рабочее название Bluebell, тестируют в шести исследовательских центрах России, в том числе в Петербурге. Препарат предполагает однократное введение и в теории должен обеспечивать долговременный или даже пожизненный эффект.
Минздрав разрешил клиническое исследование в августе 2022 года. При этом пациентам, на которых проводят исследования, должно быть не более 240 дней от роду, то есть не более 8 месяцев. А первые симптомы заболевания для участия в исследовании у них должны проявиться не позднее полугода с рождения.
Для исследования набирают 12 детей. При этом пока нет сведений о результатах применения препарата к первым участникам исследования.
Что не так с исследованием. Врач-невролог Александр Курмышкин, сопровождающий многие семьи, где есть дети со СМА, в разговоре с Sota заявил, что, по его информации, ни одна российская семья не принимала участие в исследовании. Он утверждает, что участие в испытании принимают семьи из стран, где не зарегистрирован препарат «Золгенсма».
Директор благотворительного фонда «Люди-маяки» Лилия Цыганкова в разговоре с изданием выразила мнение, что проводить испытания на детях в России, где есть доступ к «Золгенсма» и другим зарегистрированным препаратам от СМА, — «негуманно».
Завершить клинические исследования «Биокад» планирует в июне 2031 года, писал ТАСС.
Что такое СМА и «Золгенсма». СМА — это редкое генетическое заболевание, при котором не вырабатывается белок SMN. Он влияет на выработку и движение в организме человека моторных нейронов, которые разгоняют мышцы. Белок не вырабатывается, нейроны умирают — мышцы начинают атрофироваться. Ребенок со СМА сначала теряет возможность передвигаться, а с течением времени — глотать и дышать.
По данным «Фонда семьи СМА», в России более тысячи человек болеет СМА, из них около 800 — дети. При этом в 2020 году лекарством были обеспечены лишь около 150 человек. Еще примерно 15 семей в России получили лекарства за счет благотворительности.
«Золгенсма» — это самое дорогое лекарство в мире, одна инъекция стоит более двух миллионов долларов. В России его зарегистрировали в конце 2021 года. В стране зарегистрированы еще два лекарства от СМА: «Спинраза» и «Рисдиплам».
Что еще почитать:
- «Это война в одни ворота». Как петербурженка через суд пыталась получить для смертельно больного сына самое дорогое лекарство в мире — и почему ей отказали.
